$33億大品種，上個(gè)月2家企業(yè)獲批！
2024/7/4   來源：藥春秋  閱讀數(shù)：

轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)�。ˋTTR-PN）是一種由于轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）錯(cuò)誤折疊，最終形成淀粉樣物質(zhì)異常沉積在組織中，引起的遺傳性致死性神經(jīng)退行性疾病。該病是以周圍神經(jīng)和自主神經(jīng)為主要表現(xiàn)的進(jìn)行性惡化的多系統(tǒng)疾病。

ATTR-PN為成人起病，典型臨床表現(xiàn)是以感覺運(yùn)動(dòng)性周圍神經(jīng)病和自主神經(jīng)病為特征，此外還有中樞神經(jīng)系統(tǒng)淀粉樣變性（癡呆、中風(fēng)、癲癇發(fā)作）及神經(jīng)系統(tǒng)以外系統(tǒng)病變（如累及到心臟、腎臟、眼睛等）。

氯苯唑酸葡甲胺（tafamidis meglumine；商品名：維達(dá)全，Vyndaqel）是輝瑞開發(fā)的一種TTR穩(wěn)定劑，最早于2011年11月被EMA批準(zhǔn)治療ATTR-PN。該藥品通過選擇性地與TTR結(jié)合，穩(wěn)定TTR并減緩其解離成單體的速度，延緩ATTR淀粉樣變性的產(chǎn)生和沉積，從而達(dá)到治療效果，并可有效延緩周圍神經(jīng)功能損害。

大樣本長(zhǎng)期研究顯示，對(duì)于ATTR-PN V30M突變的早發(fā)型患者，氯苯唑酸葡胺軟膠囊與不治療相比可降低91%的死亡風(fēng)險(xiǎn)，與肝移植相比可降低63%的死亡風(fēng)險(xiǎn)。對(duì)于V30M突變的晚發(fā)型患者，氯苯唑酸葡胺軟膠囊與不治療相比可降低82%的死亡風(fēng)險(xiǎn)。

據(jù)了解，目前輝瑞的氯苯唑酸系列產(chǎn)品主要有氯苯唑酸葡胺軟膠囊和氯苯唑酸軟膠囊（商品名：Vyndamax），并已在英國(guó)、德國(guó)、法國(guó)等超過45個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批上市。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，2021年輝瑞的氯苯唑酸系列產(chǎn)品全球銷售額突破20億美元，2023年漲至約33億美元。

近年來輝瑞的氯苯唑酸系列產(chǎn)品全球銷售情況（單位：百萬美元）



（來源：米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫）

另外，氯苯唑酸在2018年11月被納入我國(guó)第一批臨床急需境外新藥名單，并通過《接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的技術(shù)指導(dǎo)原則》進(jìn)行上市申報(bào)，在國(guó)內(nèi)豁免臨床試驗(yàn)。2020年2月，輝瑞的氯苯唑酸葡胺軟膠囊率先獲批進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)；同年10月，氯苯唑酸軟膠囊也在國(guó)內(nèi)獲批用于治療成人野生型或遺傳型ATTR-CM，以減少心血管死亡及心血管相關(guān)的住院治療。

米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，2022-2023年在中國(guó)城市公立醫(yī)院、縣級(jí)公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心及鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院（簡(jiǎn)稱中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)）終端，輝瑞的氯苯唑酸系列產(chǎn)品銷售額增長(zhǎng)率分別為5831.12%、118.97%，市場(chǎng)潛力不容小覷。

仿制藥方面，6月18日，據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)顯示，齊魯制藥申報(bào)的4類仿制藥氯苯唑酸葡胺軟膠囊獲批生產(chǎn)，為國(guó)內(nèi)首仿+首家過評(píng)。6月25日，南京正大天晴制藥的氯苯唑酸葡胺軟膠囊獲批，為國(guó)產(chǎn)第二家。






編輯：Rae