患者的自然病程及預后差異很大，治療需要個體化。
（一）支持治療：同再生障礙性貧血（抗感染，輸血和祛鐵治療）
（二）刺激造血：雄激素、糖皮質(zhì)激素、集落刺激因子、紅細胞生成素。
（三）誘導分化治療：
1、全反式維甲酸20~60mg/d。
2、活性維生素D3；
3、干擾素。
（四）免疫調(diào)節(jié)治療：
1、免疫抑制治療：環(huán)孢素（CsA）單用或聯(lián)合抗胸腺細胞免疫球蛋白（ATG），對年輕人（＜60歲）療效較好。
2、免疫調(diào)節(jié)治療：沙利度胺的衍生物來那度胺10mg/d，連用3周后休息1周，如此持續(xù)應用2年，可使67%5q-綜合征患者脫離輸血且作用持久，45%患者獲得完全細胞遺傳學緩解。其主要不良反應是ANC和PTL減少。
（五）表觀基因組修飾：抑制DNA甲基轉(zhuǎn)移酶，解除抑癌基因的過度甲基化，從而促使細胞分化凋亡。
1、5－氮雜胞苷（5-AZA）:中高�；颊�，尤其是＜75歲不適合化療和HSCT的高�；颊�
75mg/m2，皮下注射7天，每28天1療程，共4次。2年生存率50.8%。
2、5-氮雜-2-脫氧胞苷（地西他濱）：適用于FAB亞型的原發(fā)或繼發(fā)性MDS及中高危患者，20mg/m2•d，靜滴1小時，連續(xù)5天，每4周為1療程，至少4個療程，一旦有效應繼續(xù)治療，直至HSCT。
（六）化學治療：
1、小劑量阿糖胞苷；
2、小劑量阿克拉霉素；
3、小劑量高三尖杉酯堿；
4、聯(lián)合化療。
（七）骨髓移植：異基因HSCT是唯一可能治愈MDS的手段，適用于中危和高�？赡褪芤浦残g(shù)的患者。
三、治療方案